Sieroce Choroby iFDA

choroby sieroce tochoroba, która dotyka tylko niewielkiej liczby osób . Gdychoroba nie wpływa na dużą liczbę osób , istnieje mniejsze środki do znalezienia metod leczenia tego stanu. W 1983 r. Kongres uchwalił ustawę o leku sierocego , aby rozwiązać ten problem . Leki, które leczą choroby osieroconego nazywane są leki sieroce . FDA jest odpowiedzialna za realizację Drug Act sieroty i Urząd sierocych produktów Rozwoju obsługuje program dotacji . Co to jestsierota choroby?

Według " sierocych produktów , "choroby sieroce jestrzadka choroba lub stan , który wpływa mniej niż 200.000 ludzi w Stanach Zjednoczonych . Obejmuje to warunki, takie jak choroby Lou Gehriga , Tourette i akromegalii, bardziej znany jako gigantyzmu . Większość, ale nie wszystkie , choroby sieroce są spowodowane w przypadku genetycznych nieprawidłowości lub usterki . Ze względu na rzadkość występowania tych chorób , często jest to bardzo trudne dla pacjentów , aby otrzymać dokładną diagnozę .
Orphan Drug Act

Orphan Drug ustawa została uchwalona w 1983 . Akt ten dał zachęty finansowe dla przedsiębiorstw na badania , rozwój i leki sieroce rynku dla rzadkich chorób . Zgodnie z " Ustawą Orphan Drug : realizacji i skutków , " firmy farmaceutyczne rozwijające leków sierocych kwalifikują się do otrzymania dotacji pieniądze na badaniach klinicznych , jak również do pięćdziesięciu procent kosztów badań klinicznych na ludziach . Firma będzie również wyłączne prawa marketingowe do siedmiu lat. Foto Foto Foto Foto Skuteczność leku ustawy

Orphan Od wdrożenia ustawy o Orphan Drug , liczby leków sierocych zatwierdzone przez FDA znacznie wzrosła . Według " sierocych produktów : Mam nadzieję, że dla osób z rzadkimi chorobami , " w ciągu dziesięciu lat przed realizacją ustawy o leku sierocego , tylko 10 nowe leki zostały zatwierdzone przez FDA . Od 1983 roku , ponad 250 nowych leków sierocych zostały zatwierdzone i są na rynku dla pacjentów z rzadkimi chorobami .
Grant Program

Urząd FDA sierocych produktów Rozwoju ( OOPD ) jest odpowiedzialny za przegląd wszystkich wniosków o dotacje w ramach ustawy o leku sierocego . Według " Urząd FDA sierocych produktów , " około 14.200.000 dolarów w bezzwrotnych dotacji jest dostępny . OOPD gromadzi także informacje na temat leków sierocych i nowych leków jeszcze w fazie testów i dystrybuuje , że u pacjentów , aby pomóc im w zaplanowaniu leczenia i informowania ich o nowych badaniach klinicznych . Foto Foto Foto Wadą leku sierocego Act

minusem ustawy o leku sierocego jest to, że stworzył monopol na niektórych firm farmaceutycznych . Ponieważustawa daje firmie wyłączne prawa marketingowe na siedem lat , nie ma konkurencji do regulowania cen na leki . Na przykład , zgodnie z " Ustawą Orphan Drug : realizacji i skutków , " jeden lek sierocy , Alglucerase , może kosztować nawet do 300.000 dolarów rocznie . Chociaż w wielu przypadkachceny są podobne do leków sierocych , nie ze względu na czynnik wyłączności , pacjenci nie mają możliwość zakupu rodzajową wersję leku . Imperium