Czy są jakieś leki na hemofilię?
1. Terapia zastępcza czynnikami: Jest to podstawowa metoda leczenia hemofilii polegająca na uzupełnieniu niedoboru czynnika krzepnięcia do krwioobiegu. Koncentraty czynników, które pochodzą z ludzkiego osocza lub są wytwarzane przy użyciu technologii rekombinacji DNA, są podawane dożylnie w celu zwiększenia poziomu brakującego czynnika krzepnięcia i zatrzymania krwawienia.
2. Desmopresyna (DDAVP): Lek ten stosuje się u osób chorych na łagodną hemofilię A lub chorobę von Willebranda. Desmopresyna stymuluje uwalnianie czynnika von Willebranda i czynnika krzepnięcia VIII z miejsc magazynowania organizmu, przejściowo zwiększając ich poziom we krwi i sprzyjając tworzeniu się skrzepów.
3. Aktywowane koncentraty kompleksu protrombiny (aPCC): Są to koncentraty czynników krzepnięcia zawierające kilka czynników krzepnięcia, w tym czynniki II, VII, IX i X. Stosuje się je w określonych sytuacjach, gdy terapia zastępcza czynnikami jest nieskuteczna lub przeciwwskazana, np. u osób z inhibitorami (przeciwciałami zapobiegającymi czynnikom krzepnięcia od prawidłowego działania).
4. Rekombinowany czynnik VIIa (rFVIIa): Jest to genetycznie zmodyfikowana postać czynnika krzepnięcia VII, którą można stosować u osób chorych na hemofilię A lub B, u których wykształciły się inhibitory. Omija normalną kaskadę krzepnięcia i bezpośrednio aktywuje czynnik X, promując tworzenie się skrzepów.
5. Emicizumab (Hemlibra): Jest to lek zawierający przeciwciała monoklonalne, stosowany w celu zapobiegania epizodom krwawień u osób chorych na hemofilię A. Działa poprzez naśladowanie funkcji czynnika krzepnięcia VIII, sprzyjając tworzeniu się skrzepów i zmniejszając ryzyko krwawień.
6. Fitusiran (Hemgenix): Fitusiran to lek wykorzystujący interferencję RNA (RNAi) stosowany w leczeniu hemofilii A. Działa poprzez ukierunkowanie i wyciszenie wytwarzania antytrombiny, naturalnego białka przeciwzakrzepowego w organizmie, zwiększając w ten sposób aktywność czynników krzepnięcia.
Należy pamiętać, że konkretny stosowany lek i plan leczenia mogą się różnić w zależności od stanu pacjenta, ciężkości hemofilii i reakcji na terapię. Aby określić najodpowiedniejsze opcje leczenia i monitorować ich skuteczność, konieczna jest konsultacja z lekarzem.
