Co należy wiedzieć o nowo zatwierdzonym leku

Niedawno zatwierdzonym lekiem jest aducanumab, który uzyskał zgodę amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) do leczenia choroby Alzheimera. Oto kilka ważnych aspektów dotyczących aducanumabu:

Wskazania:Aducanumab jest wskazany w leczeniu łagodnych zaburzeń poznawczych (MCI) spowodowanych chorobą Alzheimera i łagodnego otępienia alzheimerowskiego.

Mechanizm działania:Adukanumab jest przeciwciałem monoklonalnym skierowanym przeciwko zagregowanym formom amyloidu beta, w szczególności płytkom amyloidu beta gromadzącym się w mózgu w chorobie Alzheimera. Wiążąc się z tymi agregatami, aducanumab ma na celu zmniejszenie poziomu amyloidu beta i potencjalne spowolnienie postępu choroby.

Badania kliniczne:Zatwierdzenie aducanumabu opierało się na wynikach dwóch badań klinicznych III fazy, zwanych ENGAGE i EMERGE. ENGAGE nie osiągnął pierwszorzędowego punktu końcowego, natomiast badanie EMERGE wykazało statystycznie istotne zmniejszenie pogorszenia stanu klinicznego u pacjentów otrzymujących aducanumab w porównaniu z placebo.

Dawkowanie i sposób podawania:Adukanumab podaje się w postaci wlewu dożylnego. Zalecana dawka początkowa wynosi 10 mg na kilogram, podawana co cztery tygodnie. Po pewnym czasie dawkę można zwiększyć do 20 mg na kilogram, jeśli początkowa reakcja jest korzystna i nie występują znaczące skutki uboczne.

Częste działania niepożądane:Częste działania niepożądane związane ze stosowaniem aducanumabu w badaniach klinicznych obejmowały:

-Obrzęk mózgu (obrzęk mózgu) lub mikrokrwotoki

-Ból głowy

-Zawrót głowy

-Zmęczenie

-Dezorientacja

-Mdłości

-Wymioty

-Reakcje skórne w miejscu wstrzyknięcia

Kontrowersje:Zatwierdzenie aducanumabu wzbudziło kontrowersje ze względu na mieszane opinie naukowe i obawy dotyczące potencjalnych szkodliwości oraz braku istotnych korzyści klinicznych wykazanych w badaniach klinicznych. Niektórzy eksperci wyrazili wątpliwości co do ważności i interpretacji danych z badań klinicznych.

Badania trwające:Konieczne są długoterminowe badania w celu dalszej oceny bezpieczeństwa i skuteczności aducanumabu oraz jego wpływu na postęp choroby Alzheimera.

Znaczenie:Aducanumab stanowi znaczący kamień milowy jako pierwsza terapia modyfikująca przebieg choroby specyficznie ukierunkowana na beta-amyloid w chorobie Alzheimera, która uzyskała zgodę FDA. Jest to pierwszy nowy lek na chorobę Alzheimera zatwierdzony przez FDA od prawie 20 lat. Należy jednak dokładnie rozważyć korzyści kliniczne i związane z nimi ryzyko, a także konieczne jest ścisłe monitorowanie leczonych pacjentów.

Pomimo zatwierdzenia aducanumabu szersza dyskusja na temat leczenia choroby Alzheimera pozostaje wyzwaniem, a dyskusje i badania mają na celu znalezienie skutecznych terapii i poprawę wyników leczenia osób cierpiących na tę wyniszczającą chorobę.