Jakie choroby można leczyć za pomocą terapii genowej?
1. Choroby genetyczne :Terapia genowa może być ukierunkowana na mutacje lub defekty genetyczne odpowiedzialne za niektóre choroby dziedziczne. Przykłady obejmują:
- Mukowiscydoza:choroba płuc spowodowana wadliwym genem wpływającym na wytwarzanie śluzu. Terapia genowa ma na celu dostarczenie funkcjonalnej kopii genu CFTR w celu skorygowania wady.
- Choroba sierpowatokrwinkowa:Dziedziczna choroba krwi, w której nieprawidłowa hemoglobina powoduje powstawanie czerwonych krwinek w kształcie sierpa. Podejścia do terapii genowej skupiają się na modyfikacji lub wymianie wadliwego genu.
- Hemofilia:zaburzenie krwawienia spowodowane niedoborem czynników krzepnięcia krwi. Terapia genowa ma na celu wprowadzenie funkcjonalnych genów kodujących brakujące czynniki krzepnięcia.
2. Raki :Terapia genowa może być ukierunkowana na komórki nowotworowe poprzez modyfikację genów zaangażowanych w ich wzrost, proliferację i przeżycie. Niektóre potencjalne zastosowania obejmują:
- Terapia komórkami T CAR:Podejście to polega na inżynierii genetycznej własnych komórek odpornościowych (komórek T) pacjenta w celu uzyskania ekspresji receptorów, które specyficznie rozpoznają i atakują komórki nowotworowe.
- Terapia wirusami onkolitycznymi:Genetycznie zmodyfikowane wirusy mogą selektywnie infekować i niszczyć komórki nowotworowe, pozostawiając zdrowe komórki bez szwanku.
3. Choroby zakaźne :Można rozważyć terapię genową w leczeniu przewlekłych infekcji poprzez działanie na patogeny wywołujące chorobę lub wzmacnianie odpowiedzi immunologicznej. Przykłady obejmują:
- HIV/AIDS:Niektóre strategie terapii genowej mają na celu modyfikację komórek odpornościowych, aby uczynić je odpornymi na zakażenie wirusem HIV.
- Wirus zapalenia wątroby typu B (HBV):podejścia do terapii genowej skupiają się na wprowadzaniu genów, które hamują replikację wirusa lub wzmacniają odpowiedź immunologiczną przeciwko HBV.
4. Zaburzenia neurologiczne :Terapia genowa jest badana pod kątem leczenia chorób i zaburzeń neurodegeneracyjnych układu nerwowego, takich jak:
- Choroba Parkinsona:Terapia genowa ma na celu dostarczenie genów regulujących produkcję dopaminy lub chroniących neurony przed zwyrodnieniem.
- Choroba Alzheimera:podejścia skupiają się na genach zaangażowanych w tworzenie i gromadzenie się płytek amyloidowych w mózgu.
- Dystrofie siatkówki:Terapia genowa może wprowadzić funkcjonalne geny w celu skorygowania defektów genetycznych w komórkach siatkówki, potencjalnie przywracając wzrok.
5. Lizosomalne choroby spichrzeniowe :Jest to grupa zaburzeń spowodowanych niedoborem enzymów rozkładających określone cząsteczki. Terapia genowa ma na celu dostarczenie genów kodujących brakujące enzymy w celu skorygowania defektu metabolicznego.
Należy zauważyć, że terapia genowa jest wciąż w początkowej fazie rozwoju, a skuteczność i bezpieczeństwo różnych podejść wciąż są oceniane w badaniach klinicznych. Zanim terapia genowa stanie się powszechnie dostępna w leczeniu szerokiego spektrum chorób, potrzebne są dalsze badania i postępy.
