Osoby chore na mukowiscydozę dziedziczą wadliwą informację genetyczną i nie są w stanie wytwarzać normalnych białek cftr. Naukowcy zastosowali terapię genową w celu wstawienia segmentów DNA kodujących brakujący cftr?

Naukowcy wykorzystali terapię genową do wstawienia segmentów DNA kodujących brakujące białko CFTR do komórek osób chorych na mukowiscydozę. Podejście to ma na celu przywrócenie funkcji białka CFTR i skorygowanie podstawowego defektu genetycznego powodującego chorobę.