Co należy rozumieć pod pojęciem terapii genowej?

Terapia genowa polega na zmianie funkcji genu lub wprowadzeniu obcego materiału genetycznego do komórek w celu leczenia lub zapobiegania zaburzeniom genetycznym lub innym chorobom. Ma na celu korektę lub wymianę wadliwych genów, naprawę wadliwych białek lub dodanie nowych funkcji do komórek, przywracając w ten sposób lub poprawiając ich funkcję. Podejścia do terapii genowej są różne i mogą obejmować wymianę zmutowanych genów, wprowadzenie funkcjonalnych kopii genów, tłumienie ekspresji szkodliwych genów lub modyfikację elementów regulacyjnych genów. Jego potencjał wykracza poza zaburzenia genetyczne i obejmuje leczenie chorób takich jak rak, choroby zakaźne i zaburzenia neurodegeneracyjne poprzez ukierunkowanie na podstawowe przyczyny genetyczne. Względy etyczne i bezpieczeństwa, a także ciągłe badania i postęp, mają kluczowe znaczenie w dziedzinie terapii genowej.