Jaki jest opis działania terapii genowej?
1. Wybór wektora :
- Do transportu genu terapeutycznego do komórek docelowych wybiera się wektor, który działa jako nośnik lub system dostarczania. Wektorami mogą być wirusy (takie jak wirusy związane z adenowirusami), plazmidy, liposomy lub nanocząstki.
2. Dostawa genów :
- Wektor niosący gen terapeutyczny wprowadza się do komórek docelowych pacjenta. W zależności od choroby i typu komórek docelowych podawanie może nastąpić poprzez zastrzyki, inhalacje, leczenie ex vivo lub innymi metodami.
3. Transdukcja lub integracja :
- Po wejściu do komórek docelowych wektor dokonuje transdukcji genu terapeutycznego lub integruje go z DNA komórki gospodarza. Transdukcja powoduje przejściową ekspresję genu terapeutycznego, natomiast integracja prowadzi do długoterminowej lub trwałej ekspresji genu.
4. Produkcja białka :
- Gen terapeutyczny dostarczony do komórki docelowej wytwarza pożądany produkt białkowy, którego wcześniej brakowało lub działał nieprawidłowo. To przywrócone lub nowo wprowadzone białko może skorygować defekt genetyczny, modulować odpowiedź immunologiczną lub hamować szlaki chorobotwórcze.
5. Efekt terapeutyczny :
- W wyniku funkcjonalnej produkcji białek komórki zaczynają normalnie funkcjonować lub wykazują zmodyfikowane zachowanie. Może to złagodzić objawy choroby, spowolnić postęp choroby lub potencjalnie doprowadzić do wyleczenia poprzez zajęcie się podstawową przyczyną genetyczną.
Terapia genowa ma ogromny potencjał w leczeniu chorób, które mają ograniczone możliwości leczenia konwencjonalnego, w szczególności zaburzeń genetycznych, poważnych niedoborów odporności, dziedzicznych chorób siatkówki, niektórych nowotworów i niektórych schorzeń neurodegeneracyjnych. Jednakże metody terapii genowej są nadal przedmiotem szeroko zakrojonych badań i prób klinicznych, aby zapewnić ich bezpieczeństwo, skuteczność i długoterminowe skutki przed powszechnym zastosowaniem klinicznym.
